חברת התרופות "רוש" פרסמה את תוצאות הערכת התרופה המחקרית המותאמת אישית entrectinib, שהצליחה להקטין גידולים בחולי סרטן הסובלים מגידולים סולידיים חיוביים למוטציות איחוי בגן NTRKי(neurotrophic tropomyosin receptor kinase).

ניתוח משולב של המחקרים המכריעים הראה כי מתן התרופה הנחקרת המותאמת אישית הוביל להקטנת הגידולים ביותר ממחצית (57.4%) מחולי הסרטן מהסוג הנ"ל. תגובות כוללות לתרופה נצפו ב־10 סוגים שונים של גידולים סולידיים (משך התגובה החציוני היה 10.4 חודשים), לרבות בחולים עם או ללא גרורות במערכת העצבים המרכזית בתחילת המחקר (1).

עורכי הניסוי הקליני הדגישו כי הטיפול הוביל להקטנת הגידול ב-54% מהחולים הסובלים מהתפשטות הסרטן למוח ויותר מרבע מחולים אלו הראו תגובה מלאה.

"תוצאות אלו מראות את הפוטנציאל של ה-entrectinib לטיפול במגוון רחב של סוגי סרטן קשים לטיפול ונדירים, ללא תלות באתר המוצא שלהם", אמרה ד"ר סנדרה הורנינג, מנהלת רפואית ראשית בחברת Roche וראשת פיתוח מוצר גלובלי.

"ל־entrectinib פוטנציאל להגדיר מחדש את הרפואה המותאמת אישית שיכולה להשתמש בבדיקות כמו ריצוף גנטי של הדור הבא, כדי לגלות מהו הטיפול הנכון עבור כל חולה פרטני. חולי סרטן הסובלים מגידולים סולידיים חיוביים למוטציות איחוי ב־NTRK זקוקים לאפשרויות נוספות. אנו מצפים לעבודה משותפת יחד עם רשויות הבריאות, כדי להנגיש טיפול פוטנציאלי זה לחולים בהקדם האפשרי".

לתרופה שעמדה במרכז הניסויים הוענק על ידי ה-FDA מעמד של טיפול פורץ דרך (Breakthrough Therapy Designation) ועל ידי EMA האירופי מעמד של תרופה מועדפת (PRIME). רשויות הבריאות ביפן העניקו לה מעמד Sakigake. היא נועדה לטיפול בגידולים סולידיים מקומיים חיוביים למוטציות איחוי ב־NTRK - מתקדמים או גרורתיים - בחולים מבוגרים ובילדים שמחלתם התקדמה לאחר טיפולים קודמים, או שלא קיימים עבורם טיפולים סטנדרטיים מקובלים.

תוצאות הניסוי הקליני הוצגו בכנס האגודה האירופית לאונקולוגיה רפואית (ESMO) שהיה במינכן.

החברה גם הציגה תוצאות חיוביות בכנס סרטן הריאה העולמי (WCLC) והן הראו כי הטיפול ב־entrectinib הוביל להקטנת הגידול (ORR) ב־77.4% מחולי סרטן ריאה מסוג תאים שאינם קטנים (NSCLC) חיוביים ל־ROS1, מקומי מתקדם או גרורתי וכי הייתה לה תגובה של יותר משנתיים שהובילה להקטנת הגידולים ב-55% מהחולים הסובלים מהתפשטות הסרטן.

בניסוי שסיפק את כלל הנתונים השתתפו 54 חולים הסובלים מגידולים מוצקים חיוביים למוטציות איחוי בגן NTRK - מקומיים, מתקדמים או גרורתיים (10 סוגי גידולים, יותר מ־19 היסטופתולוגיות) - כאשר במחקרים הנוספים שממצאיהם נכללו בניתוח הנתונים השתתפו חולים מ־15 מדינות ויותר מ־150 מרכזי מחקר קליני. סוגי הגידולים שנבחנו: סרטן השד, גידולי כולנגיוקרצינומה, גידולים קולורקטליים, גידולים גינקולוגיים, גידולים נוירו-אנדוקריניים, סרטן ריאה מסוג תאים שאינם קטנים, סרטן בלוטות הרוק, סרטן הלבלב, גידולי סרקומה וסרטן בלוטת התריס.

החברה מסרה כי באופן כללי התרופה הייתה נסבלת ומרבית תופעות הלוואי החריגות היו בדרגת חומרה 2-1 והפיכות. הן טופלו על ידי השהיית הטיפול או הורדת המינון. תופעות הלוואי שדווחו בשכיחות הגבוהה ביותר היו שינוי בחוש הטעם (דיסגאוזיה), תשישות וסחרחורת.